每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜魏文藝    

4月16日晚間，國內(nèi)生長激素龍頭長春高新（SZ000661，股價(jià)86.62元，市值353.36億元）公告稱，控股子公司長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡稱“金賽藥業(yè)”）GS3-007a干混懸劑境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗(yàn)申請獲批準(zhǔn)，擬用于特發(fā)性身材矮?。↖SS）。

圖片來源：長春高新公告

目前，國內(nèi)獲批用于治療兒童ISS的藥物的給藥頻率無論是每日一次，還是每周一次給藥，均需皮下注射給藥?？诜幨袌隹瞻椎谋澈?，是該類藥物在藥效、藥代動(dòng)力學(xué)、安全性等方面面臨挑戰(zhàn)。

但從全球看，長春高新并非首個(gè)應(yīng)戰(zhàn)者?！睹咳战?jīng)濟(jì)新聞》記者（以下簡稱“每經(jīng)記者”）注意到，美國Lumos Pharma公司的同類藥物L(fēng)UM-201面向兒童生長激素缺乏癥（PGHD），已經(jīng)完成Ⅱ期臨床試驗(yàn)并達(dá)到主要終點(diǎn)，Ⅲ期試驗(yàn)已在招募患者。

適應(yīng)證再擴(kuò)容：ISS患者群體遠(yuǎn)超生長激素缺乏癥

ISS是常見的兒童內(nèi)分泌疾病，定義為身高在同年齡、性別和種族身高參考值-2標(biāo)準(zhǔn)差以下，且排除生長激素缺乏、小于胎齡兒、其他內(nèi)分泌或系統(tǒng)性疾病、染色體異常、骨骼發(fā)育不良等因素所致的身材矮小，60%至80%的身材矮小兒童病因無法明確，被歸為ISS。

每日一次的人生長激素（hGH）和每周一次的長效生長激素（LAGH）是目前獲批用于治療兒童ISS的藥物，均需要皮下注射給藥。但長春高新公告顯示，GS3-007a干混懸劑是一種口服生長激素分泌素受體1a（GHSR-1a）小分子激動(dòng)劑，通過每日一次口服給藥，可刺激內(nèi)源性生長激素釋放，為有促生長需求的矮小兒童提供新的治療選擇。 

值得注意的是，2025年11月，GS3-007干混懸劑已經(jīng)作為國內(nèi)首個(gè)口服生長激素獲批用于開展因內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢（PGHD）的臨床試驗(yàn)，目前臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

圖片來源：長春高新公告

公開資料顯示，與ISS一樣，PGHD也是兒科臨床常見的內(nèi)分泌疾病之一，會(huì)導(dǎo)致兒童身材矮小，發(fā)育遲緩，骨齡落后于實(shí)際年齡。PGHD的病因以單純特發(fā)性GHD多見，主要是下丘腦源性的促生長激素釋放激素（GHRH）的分泌不足所致，其獲批用藥與ISS獲批用藥一致，均需要皮下注射給藥。

但從市場規(guī)模看，ISS患者群體更為龐大。2025年5月發(fā)表于《Advances in Therapy》（《治療進(jìn)展》）的一篇文章顯示，中國兒童矮小癥的發(fā)病率約3.2%，按照60%至80%的比例估算，ISS患病率約為1.9%至2.6%。而長春高新公告顯示，國內(nèi)PGHD發(fā)病率約為1/8600。

全球競速開啟：海外同類口服藥已進(jìn)入Ⅲ期臨床階段

“它絕不僅僅是一款新藥，更是對(duì)傳統(tǒng)治療模式的突破。”

去年11月，“長春高新CCHT”微信公眾號(hào)曾發(fā)文稱，金賽藥業(yè)負(fù)責(zé)項(xiàng)目的醫(yī)學(xué)總監(jiān)陳燕琳女士表示，口服GHSR-1a小分子激動(dòng)劑挑戰(zhàn)了蛋白類藥物注射給藥的行業(yè)常規(guī)，若成功上市，有望徹底改變生長激素的治療方式，為因注射恐懼而放棄治療的患者帶來希望。

但是，口服藥物的研發(fā)并不容易。生長激素是蛋白質(zhì)類藥物，口服后易被胃腸道內(nèi)的胃酸、蛋白酶降解，生物利用度低。同時(shí)，蛋白質(zhì)分子量大，難以穿過腸道上皮細(xì)胞膜被吸收。

每經(jīng)記者注意到，GS3-007a采用的小分子促分泌劑路線與美國Lumos Pharma公司的LUM-201的作用機(jī)制類似，即不直接補(bǔ)充外源性生長激素，而是通過口服小分子藥物刺激人體垂體分泌內(nèi)源性生長激素，規(guī)避蛋白質(zhì)降解問題。

此前，LUM-201的Ⅱ期臨床研究達(dá)到了主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)，驗(yàn)證了其對(duì)PGHD的治療效果，其Ⅲ期試驗(yàn)已在招募患者。根據(jù)2025年10月發(fā)表于《Journal of the Endocrine Society》（《內(nèi)分泌學(xué)會(huì)雜志》）的一篇文章，其Ⅲ期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、為期12個(gè)月、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床研究，旨在進(jìn)一步評(píng)估LUM-201作為口服GHD治療的療效和安全性。 

此外，日本Scohia Pharma公司的SCO-240采用口服選擇性SSTR5拮抗劑設(shè)計(jì)，通過制劑技術(shù)保護(hù)蛋白質(zhì)不被降解，并促進(jìn)其腸道吸收，既能刺激生長激素分泌，又不影響其他垂體激素，臨床數(shù)據(jù)顯示其安全耐受。

每經(jīng)記者根據(jù)公開數(shù)據(jù)梳理，目前全球范圍內(nèi)僅有以上三款用于生長激素缺乏癥的口服藥物處于臨床試驗(yàn)階段。

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